近日，基因治疗创新药物研发机构中吉智药完成1.1亿人民币A轮融资，本轮融资由隆门资本领投，老股东恩然创投本轮继续跟进，另有普华资本、海松医疗基金等多家行业基金共同投资。
“新药研发的资金投入比较大，这一轮的融资可以维持今年的运营，预计今年可以晚些时候启动下一轮融资。”中吉智药创始人董文吉博士对《华夏时报》记者表示，本轮融资将主要用于中试车间的建设、运转，地中海贫血基因治疗项目的IND申报，以及加快推动隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）和AAV载体介导的相关基因治疗药物研发。
中吉智药专注于病毒载体介导的经典基因治疗领域，已布局包括上述研发管线在内的多个单基因遗传病基因治疗项目。其载体工艺基于“病毒产病毒”理念，具有高纯度、高产能、高活性等特点。
董文吉博士在基因治疗相关领域已经深耕了二十多年。据他介绍，基因治疗是指将基因导入人体细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病的治疗方法。
“病人缺哪类基因，我们依靠病毒载体把对应的正常基因传递进去，而这个病毒在病人体内并不会复制，只具备一次感染能力。通俗理解，基因治疗的过程就像火箭把卫星送上太空，然后火箭就掉到海里，卫星持续行使功能。”董文吉表示，与常规的药物和治疗方案相比，基因治疗能从源头上治疗疾病，故而在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病，尤其是单基因遗传病上有明显优势，例如神经肌肉类疾病、地中海贫血、血友病等。
公开资料显示，这几年我国创新药领域十分火热。去年以来，基因治疗、细胞治疗、核酸药物等前沿生物技术赛道受到了资本的热捧，2022年也将延续这一趋势。
记者梳理发现，截至去年年底，我国在基因治疗领域已经成型的企业大概有十几家，融资进程稍快的处于B轮或者B+轮前后，融资额度在3到4亿人民币，估值在二三十亿人民币。美国相关企业在早期阶段也能融到几千万美元，而欧洲的融资额度则比较小。以上情况表明，目前在基因治疗领域，中国和全球的创新企业处在同一起跑线上。
具体来看，基因治疗领域能拿到融资的企业大致分成两类，一是创始人曾经任职国际公司，或者参与过某一研发过程，投资机构更看重这类人才的CMC经验。二是行业内的教授和科学家全职创业，这样的项目也会受到投资机构的青睐。
中吉智药属于第二类情况的典型代表，针对此次公司的A轮融资，领投方隆门资本创始合伙人王海宁表示，“基因疗法是国内生物药领域的热门赛道，也是我近两年非常关注的方向。从广义上说，CAR-T疗法、核酸药物和基因治疗药物等都是基因疗法的范畴。这个大方向里，我们投了近十家企业。每个企业都有差异化，底层技术都很扎实。中吉智药的创始团队都是协和的教授，在基础研究上有多年积累的和传承。更难得的是，他们一直致力于基因治疗的产业化。他们创新的病毒载体工艺，基于‘病毒产病毒’理念，可以大幅降低病毒载体的成本，提升基因治疗的可及性，让更多患者获益。”
责任编辑：孟俊莲 主编：冉学东
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